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技术平台

益杰立科EPIREG®专利技术平台通过其开发的人工智能(AI)算法不断探索以获得更优的CRISPR- Cas组件,在不改变DNA序列的情况下,调控目的基因或同时操控多个基因的表达。在同类技术中,EPIREG®技术平台不需要切割DNA,因此能避免由此带来的潜在风险,如脱靶效应、半衰期短和患者依从性差等问题。结合公司自有的专利脂质纳米粒(LNP)药物递送系统,我们的技术平台已在代谢、心血管、病毒性、肝炎、眼科、肿瘤和罕见病等体内和体外模型中均得以验证,能将药物精确有效地递送到靶细胞和组织。

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    表观基因调控器平台
    我们专利性调控目标基因的表观遗传调控器

    表观修饰是几乎所有生物体中调控基因表达的关键机制,稳定且可遗传的表观修饰是生命体从受精卵发育成多器官个体的基础。在益杰立科,我们着力于开发新一代的表观调控工具,通过结合核酸酶失活的CRISPR-Cas和表观修饰系统,我们可以精确调控基因组任意位点的表观修饰而不改变DNA序列,精确、安全且长效地治疗各种遗传疾病和非遗传疾病。

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    AI预测与优化平台
    人工智能促进基于表观调控器的药物研发

    益杰立科通过收集与自主产生大量实验数据,建立相应的人工智能模型。利用已建立的人工智能模型发掘表观遗传调控器新成分、预测递送的靶向性、提供最优的向导RNA以及选择最佳调控靶点,为药物研发过程中的每个环节提供精准的优化支持,从而大大提高药物研发的效率,进一步改善人类健康。

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    新型纳米递送平台
    精准的递送系统:破解体内基因调控的最后枷锁

    以非病毒类纳米脂质载体为基础,益杰立科通过深度解析非人灵长类模型的生理结构和特征,开发出多种基于表观调控工具的新型纳米递送系统,实现了其在大动物上安全高效的调控。此外,结合AI辅助的纳米表面特性分析,我们建立了表面共价修饰的技术平台,使纳米制剂具备组织趋向性和细胞靶向性的双重特色;该类系统已相继用于现有的代谢、乙肝和眼科等相关疾病及管线中。截至目前,围绕体内基因调控的特点,我们已初步建立创新脂质筛选库、靶向制剂研发、灵长类处方优化及中试工艺开发等全链条技术平台,为表观调控工具在体内的深入应用保驾护航。

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    免疫与干细胞平台
    免疫检查点基因的调节增强体内抗肿瘤活性

    免疫与干细胞平台通过EPIREG®实现精准的DNA甲基化与组蛋白修饰,高效且持久地沉默靶基因,从而增强了免疫细胞疗法,解决了Cas9诱导的染色体畸变,而无需DNA切割。免疫检查点基因的调节增强体内抗肿瘤活性,为细胞免疫治疗的未来提供了有效、持续和安全的策略。